經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng) 記者 張鈴 1月2日晚，國家藥監(jiān)局通過優(yōu)先審評(píng)審批程序附條件批準(zhǔn)鉑生卓越生物科技（北京）有限公司（下稱“鉑生卓越”）申報(bào)的艾米邁托賽注射液（商品名：睿鉑生）上市。

這是中國首款干細(xì)胞治療藥品，用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病。

“這是歷史性的開端，標(biāo)志著干細(xì)胞治療取得了歷史性的突破。”中國抗衰老促進(jìn)會(huì)生物科技分會(huì)副會(huì)長莊峰鋒說，干細(xì)胞行業(yè)近年來一直致力于規(guī)范臨床實(shí)驗(yàn)，第一款產(chǎn)品被批準(zhǔn)令全行業(yè)振奮，大家看到了前行的道路。

目前，在免疫損傷、糖尿病、肝臟等疾病領(lǐng)域，都有已經(jīng)進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段的干細(xì)胞藥物。近幾年，干細(xì)胞治療的潛力在醫(yī)藥領(lǐng)域被廣泛討論，公眾也對其抱有很高期望。隨著國家政策對干細(xì)胞治療的逐步規(guī)范，終于有一款產(chǎn)品獲得批準(zhǔn)，這一進(jìn)展在醫(yī)藥領(lǐng)域被廣泛關(guān)注。

莊峰鋒告訴經(jīng)濟(jì)觀察網(wǎng)，干細(xì)胞產(chǎn)品評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)的統(tǒng)一性至關(guān)重要。第一款干細(xì)胞產(chǎn)品上市，意味著其制備生產(chǎn)流程已經(jīng)通過嚴(yán)格的標(biāo)準(zhǔn)審核，給后續(xù)其他產(chǎn)品的上市提供了參考。

在臨床中正式使用之前，干細(xì)胞藥物必須進(jìn)行嚴(yán)格的臨床試驗(yàn)。國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心副主任王濤公開透露，2017年至今，中國共批準(zhǔn)120多款干細(xì)胞藥品進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，適應(yīng)證包括血液系統(tǒng)、呼吸系統(tǒng)、心血管系統(tǒng)還有一些自身免疫系統(tǒng)疾病。

為什么干細(xì)胞產(chǎn)品獲批很不容易？莊峰鋒解釋，干細(xì)胞產(chǎn)品的來源、制備流程和保存條件與傳統(tǒng)化學(xué)藥物和蛋白質(zhì)藥物截然不同，因此，如何規(guī)范化制備、如何達(dá)到預(yù)定合格指標(biāo)、如何在臨床使用中確保治療效果，都是需要解決的問題。

值得注意的是，中國的干細(xì)胞藥物審批進(jìn)程與全球相去不遠(yuǎn)。就在2024年12月19日，全球第一款干細(xì)胞療法產(chǎn)品經(jīng)美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，同樣用于治療急性移植物抗宿主病。

移植物抗宿主病是異基因造血干細(xì)胞移植術(shù)后主要并發(fā)癥之一，病情嚴(yán)重時(shí)可能引起死亡。具體來說，移植物抗宿主病是異基因造血干細(xì)胞移植后，來源于供者的淋巴細(xì)胞攻擊受者組織發(fā)生的一類多器官綜合征，表現(xiàn)為主要累及皮膚、胃腸道、肝、肺和黏膜表面的組織炎癥、纖維化等。艾米邁托賽注射液是人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射劑，它的上市為移植物抗宿主病患者提供了新的治療選擇。

2024年5月30日，北京市藥監(jiān)局核發(fā)了全國第一張干細(xì)胞《藥品生產(chǎn)許可證》，拿證的正是鉑生卓越。當(dāng)時(shí)，這張干細(xì)胞《藥品生產(chǎn)許可證》的核發(fā)就曾引起整個(gè)干細(xì)胞治療領(lǐng)域的轟動(dòng)。

天眼查信息顯示，鉑生卓越成立于2010年，是一家以從事科技推廣和應(yīng)用服務(wù)業(yè)為主的企業(yè)。目前，鉑生卓越在業(yè)內(nèi)較為“神秘”，沒有公開的官網(wǎng)，其官方微信公眾號(hào)也只有兩條動(dòng)態(tài)。

鉑生卓越官方公眾號(hào)信息顯示，其致力于干細(xì)胞創(chuàng)新藥物研發(fā)，在干細(xì)胞基礎(chǔ)研究及臨床轉(zhuǎn)化與應(yīng)用專注了十余年，是中國最早同時(shí)擁有干細(xì)胞基礎(chǔ)研究及臨床研究數(shù)據(jù)與成果的企業(yè)。2020年2月，鉑生卓越的“人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液”治療急性移植物抗宿主病項(xiàng)目獲得CDE批準(zhǔn)開展Ⅱ期臨床試驗(yàn)，成為國內(nèi)第一個(gè)注冊申報(bào)通過許可實(shí)現(xiàn)靜脈注射給藥的干細(xì)胞新藥臨床研究項(xiàng)目。2022年3月，鉑生卓越入駐亦莊細(xì)胞園，并開始在此建設(shè)一個(gè)集研發(fā)、中試、生產(chǎn)和技術(shù)服務(wù)于一體的綜合性國際化干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)化平臺(tái)，包括干細(xì)胞藥物創(chuàng)新研發(fā)平臺(tái)、細(xì)胞藥物質(zhì)量檢驗(yàn)平臺(tái)、細(xì)胞藥物工藝開發(fā)平臺(tái)、細(xì)胞藥物商業(yè)化生產(chǎn)平臺(tái)。

從時(shí)間線上來看，鉑生卓越的艾米邁托賽注射液于2024年6月12日被納入優(yōu)先審評(píng)審批，2024年6月25日正式遞交新藥上市申請，相關(guān)進(jìn)展在行業(yè)中均領(lǐng)先。